יתרונות התחלה מוקדמת של טיפול בסטטינים בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית (N Engl JMed)

התחלה מוקדמת של טיפול בסטטינים במהלך הילדות בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית עשויה להשפיע לטובה על התקדמות טרשת עורקים ולהפחית אירועים קרדיווסקולאריים, כולל תמותה, כך עולה מנתונים שפורסמו בכתב העת New England Journal of Medicine.

 

החוקרים מדווחים על נתונים שנאספו לאורך 20 שנות מעקב אודות טיפול בסטטינים בילדים. סך כולל של 214 ילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית (מאושרת בבדיקה גנטית ב-98% מהמקרים), אשר קודם לכן לקחו חלק במחקר מבוקר-פלסבו להערכת היעילות והבטיחות של Pravastatin, הוזמנו למעקב, ביחד עם 95 אחים ואחיות שלהם ללא היפרכולסטרולמיה משפחתית. המשתתפים השלימו שאלון, סיפקו דגימות דם וכן הערכה של עובי שכבת אינטימה-מדיה בעורקי התרדמה.

 

החוקרים בחנו את שיעורי היארעות מחלות לב וכלי דם בקרב חולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית, בהשוואה ל-156 הורים עם המחלה, שהחלו טיפול מאוחר יותר בחייהם.

 

מבין המדגם המקורי, 184 מבין 214 ילדים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית (86%) ו-77 מבין 95 אחים (81%) הגיעו למעקב; מבין 214 החולים, נתונים אודות אירועים קרדיווסקולאריים ותמותה עקב מחלות לב וכלי דם היו זמינים עבור 203 (95%) ו-214 (100%) משתתפים, בהתאמה.

 

ערכי LDL הממוצעים בקבוצת החולים ירדו מ-237.3 מ"ג/ד"ל ל-160.7 מ"ג/ד"ל – ירידה של 32% מערכי הבסיס; יעדי הטיפול (ערך LDL של מתחת ל-100 מ"ג/ד"ל) הושגו ב-37 חולים (20%). לאורך תקופת המעקב, ההתקדמות הממוצעת בעובי שכבת אינטימה-מדיה בעורק התרדמה עמדה על 0.0056 מ"מ בשנה בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית ועל 0.0057 מ"מ בשנה בקרב האחאים.

 

ההיארעות המצטברת של אירועים קרדיווסקולאריים ותמותה עקב מחלות לב וכלי דם בגיל 39 שנים הייתה נמוכה יותר בקבוצת החולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית, בהשוואה להוריהם (1% לעומת 26% ו-0% לעומת 7%, בהתאמה).

 

החוקרים מסכמים וכותבים כי מנתוני המחקר עולה כי התחלת טיפול בסטטינים במהלך הילדות בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית לוותה בהאטת התקדמות עובי שכבת אינטימה-מדיה בעורקי התרדמה והפחתת הסיכון למחלות לב וכלי דם בבגרות.

 

N Engl J Med. 2019;381;1547-1556

 

לידיעה במדסקייפ